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美国FDA批准亚叶酸钙作为首款针对罕见遗传病的药物，此前该药物曾被宣传为自闭症治疗药_蜘蛛资讯网

想当飞行员到底有多难

食品药品监督管理局在“维持相同审批证据标准的同时，快速为超罕见疾病寻找有效疗法”的承诺。责任编辑：李肇孚

张俊 SF065

基因突变疾病，会导致关键营养素叶酸无法正常进入大脑。　　该病与自闭症存在部分相似症状，通常在2岁以下幼儿中发病，可能导致严重发育迟缓、癫痫、肌肉控制障碍及其他严重神经并发症。　　官员表示，美国食品药品监督管理局发现，针对该病症患者使用亚叶酸钙的研究数据质量最高，足以支持扩大适应症批准；此次批准既适用于该药物的仿制药，也适用于葛兰素史克（GSK）的原研药Wellcovorin。　　“这组数据呈现出最

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